慢性粒細(xì)胞白血?。╟ml）占白血病的15％左右，分為慢性期、加速期、急性變期三個(gè)時(shí)期。突出的表現(xiàn)是外周血尤其是白細(xì)胞升高、脾臟增大，晚期有明顯的消耗癥狀。有些患者在患cml的時(shí)候，自己并不知道，甚至有些在體檢的時(shí)候發(fā)現(xiàn)白細(xì)胞增高而進(jìn)一步確診。
cml的發(fā)生具有特征性的分子（基因）基礎(chǔ)，是由于 t(9;22)染色體易位，產(chǎn)生ph1 （費(fèi)城）染色體，由此形成bcr-abl融合基因，最終編碼分子量為210kd（p210）的融合蛋白，該蛋白質(zhì)具有持續(xù)的酪氨酸激酶活性。而持續(xù)的酪氨酸激酶活性使細(xì)胞持續(xù)分裂增殖、不易凋亡，從而導(dǎo)致接近成熟階段的粒細(xì)胞大量積聚，最終發(fā)生cml。
由于具有特征性的分子基礎(chǔ)－ph1 染色體及bcr-abl融合基因，因此針對(duì)其融合基因的靶向治療應(yīng)運(yùn)而生。國外開發(fā)的sti571（格列衛(wèi)）可以特異性的抑制bcr-abl融合蛋白的活性，抑制其酪氨酸激酶的活性，導(dǎo)致腫瘤細(xì)胞的凋亡，從而使cml達(dá)到緩解。這是近幾年來國際及國內(nèi)首選的治療策略。
sti571的應(yīng)用，改變了cml治療的理念，對(duì)慢性期的緩解率很高，使得異基因骨髓移植治療慢性期cml的地位下降至而二線選擇。但是對(duì)于加速和急變期的cml患者，其療效顯著下降，因此合適的情況下，可以盡快在慢性期即應(yīng)用sti571。該藥物副反應(yīng)相對(duì)較小，主要包括水腫、白細(xì)胞下降、皮疹、肌肉酸痛、白細(xì)胞減少等，但大多可以控制，一般不會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重的后果。但是sti571的關(guān)鍵問題是價(jià)格昂貴，這使得大多數(shù)的患者人群經(jīng)濟(jì)上無法承受。雖然我科是中華慈善總會(huì)sti571的醫(yī)學(xué)中心，但在北方地區(qū)，能夠承擔(dān)sti571高昂費(fèi)用的依然為數(shù)不多。
根據(jù)我們應(yīng)用的經(jīng)驗(yàn)，對(duì)處于慢性期的cml患者，推薦應(yīng)用sti571治療，當(dāng)然需要謹(jǐn)慎的評(píng)估患者自己的經(jīng)濟(jì)承受能力。對(duì)于加速和急性期的患者，需要考慮骨髓移植。在這2種治療之后的選擇是化療和干擾素等藥物在內(nèi)的傳統(tǒng)治療。（實(shí)習(xí)編輯：楊愷）
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