美國(guó)FDA宣布為21項(xiàng)臨床試驗(yàn)提供專項(xiàng)科研經(jīng)費(fèi)，總金額高達(dá)2300萬(wàn)美元。這一創(chuàng)舉旨在促進(jìn)罕見病藥物的開發(fā)。值得一提的是，藥明康德合作伙伴中裕新藥正在進(jìn)行的抗艾滋病單克隆抗體ibalizumab的3期臨床試驗(yàn)也是其中之一。2014年5月，這款由中裕新藥創(chuàng)制、藥明康德生產(chǎn)的藥物成為首例在中國(guó)生產(chǎn)、經(jīng)美國(guó)FDA批準(zhǔn)進(jìn)入美國(guó)臨床試驗(yàn)的無菌生物制品；2014年10月，它獲得了美國(guó)FDA的孤兒藥認(rèn)定；2015年2月，它又獲得了美國(guó)FDA的突破性療法認(rèn)定。

自1983年創(chuàng)立以來，孤兒產(chǎn)品臨床試驗(yàn)經(jīng)費(fèi)項(xiàng)目（the Orphan Products Clinical Trials Grants Program）已經(jīng)提供了超過3.7億美元的經(jīng)費(fèi)，并且支持了超過590項(xiàng)全新的臨床研究，讓55個(gè)新藥成功上市。光在去年，就有5個(gè)新藥在這個(gè)項(xiàng)目的支持下問世。FDA計(jì)劃繼續(xù)通過這個(gè)項(xiàng)目，來鼓勵(lì)治療罕見病的藥物、生物制劑、醫(yī)療儀器或醫(yī)學(xué)食物的開發(fā)。

“我們?cè)谶^去的30年里一直扶植與鼓勵(lì)安全有效的罕見病療法開發(fā)，對(duì)此我們很自豪，”FDA孤兒產(chǎn)品開發(fā)辦公室的負(fù)責(zé)人Gayatri Rao博士說道：“今年頒發(fā)的這些經(jīng)費(fèi)能支持21類不同的罕見疾病研究。他們中的許多只有很少，甚至沒有可用的治療方案。”

本次，中裕新藥獲臨床試驗(yàn)經(jīng)費(fèi)的項(xiàng)目為使用ibalizumab治療多耐藥性艾滋病的3期臨床試驗(yàn)。在治療艾滋病上，ibalizumab有著巨大的潛力。作為一種“病毒侵入抑制劑”，ibalizumab能夠與HIV病毒的主要受體CD4結(jié)合，阻止HIV病毒進(jìn)入細(xì)胞，起到治療的效果。在有113名患者參與的2b期臨床試驗(yàn)中，ibalizumab的治療效果較其它藥物有顯著提高。對(duì)一些耐受多種藥物的患者來說，ibalizumab也能明顯降低他們體內(nèi)的HIV病毒量。目前ibalizumab正在進(jìn)行3期臨床試驗(yàn)，以進(jìn)一步檢測(cè)藥物能否在耐受多種藥物的患者體內(nèi)減少HIV病毒的復(fù)制。在3期臨床試驗(yàn)結(jié)束后，F(xiàn)DA將以優(yōu)先審批通道評(píng)估ibalizumab的試驗(yàn)結(jié)果，并會(huì)在2016年下半年到2017年上半年間做出是否批準(zhǔn)的決定。

罕見病不罕見。每一個(gè)罕見病的患者數(shù)雖少，但全球的罕見病患者總數(shù)高達(dá)3.5億。我們期待在FDA的支持下，更多罕見病的新藥能夠問世，為患者與家庭帶來新的希望。