2016年10月24日訊  近日，美國制藥公司Intercept用于治療罕見肝病——原發(fā)性膽汁膽管炎（PBC）的藥物Ocaliva(obeticholic acid)獲得歐洲藥物管理局人用藥產(chǎn)品委員會（CHMP）的支持，這也意味著或許幾個月后該藥物就能在歐洲獲批上市。

Ocaliva將聯(lián)合熊去氧膽酸（UDCA）治療對UDCA單藥療法無應答或者對耐受的原發(fā)性膽汁膽管炎患者，一旦獲批，這將是歐洲唯一一個僅用于PBC治療的藥物。此次CHMP支持批準該藥物主要是依據(jù)三個關鍵性的臨床試驗，數(shù)據(jù)顯示，用藥12個月后患者的堿性磷酸酶水平下降了47%，而安慰劑組僅有10%，具有統(tǒng)計學上的顯著差異。堿性磷酸酶是PBC非常重要的分子標志物。

盡管原發(fā)性膽汁膽管炎是一種罕見病，但是這是導致歐洲——特別是女性肝移植的最常見的疾病。目前針對PBC的用藥需求很大，市場也急需有效的藥物，來防止PBC導致的肝硬化以及肝移植的風險。目前Intercept還在進行一項名為COBALT的IV期的驗證性試驗，同時還有一項針對肝損傷患者的短期臨床試驗，將來Intercept將向EMA提交這兩項臨床試驗的數(shù)據(jù)，以獲得上市批準。五個月前，Ocaliva在美國針對同樣的適應癥獲得了條件性批準，此次CHMP的積極意見意味著2017年該藥物就有可能在歐洲上市，而歐洲的PBC患者數(shù)量要多于美國，表明歐洲市場也更大。

由于PBC是一項罕見病，因此擴大適應癥對于Intercept而言非常有必要。目前Intercept正在進行Ocaliva針對非酒精性脂肪肝（NASH）和脂肪肝的研究，以提升該藥物的潛在市場總額。據(jù)估計，Ocaliva有望在2022年之前成為Intercept的一款重磅新藥。目前Ocaliva針對NASH的III期臨床試驗正在進行，預計2019年會得到結果。與此同時，Intercept還在進行Ocaliva針對原發(fā)性硬化性膽管炎（PSC）和兒童膽道閉鎖（PBA）兩項罕見病的II期臨床試驗。