近日，來自美國伊利諾伊大學醫(yī)院和衛(wèi)生科學系統(tǒng)的醫(yī)生們通過新型干細胞移植技術(shù)治愈了一位先天性再生障礙性貧血患者。這是先天性再生障礙性貧血患者首次被成功治愈。

先天性再生障礙性貧血，也叫先天性造血功能不全性貧血（CDA），是一種遺傳性疾病，會導致身體無法產(chǎn)生足夠的紅細胞，而紅細胞是運輸氧氣的主要載體。如果組織和器官無法得到足夠的氧，那么它們就會隨著時間的推移而遭到損傷從而最終衰竭。CDA患者會經(jīng)歷疲倦、衰弱、面無血色，甚至還有其他的并發(fā)癥。這種罕見的疾病全世界每年有不到1000個病例。

對于患有血液疾病的成年人來說，治療選擇常常受到限制，因為他們的病癥并沒有嚴重到需要接受高風險的治療，或者他們的病癥會嚴重到無法忍受在移植過程中使用的有毒性的藥物。

其中一位患者David Levy來自美國伊利諾伊州Northbrook市，Levy在24歲的時候，由于無法忍受疼痛，必須從研究生院退學。在接下來的幾年中他沒有活動。他不能工作，不能上學，也無法與朋友聯(lián)系。他所有的精力都集中到處理疼痛和恢復健康上。Levy到了32歲的時候，每二或三周輸入的血液量相當于將全身血液更換一遍。而且他不再有脾臟，他的肝臟太大了，由于經(jīng)常輸血，產(chǎn)生了嚴重的副作用，比如鐵中毒和心悸。這種難以忍受的痛苦使他無法正常生活。治療他的疾病，典型的方法是通過干細胞移植來接管患者的骨髓，但在此之前需要接受化療和放療。然而Levy的病太嚴重了，無法接受化療和放療。

Levy曾經(jīng)了解到伊利諾伊大學血液學教授Damiano Rondelli博士的工作，并給Rondelli發(fā)了郵件，在這之前Levy已經(jīng)絕望了。Rondelli和同事當時正在研究治療鐮狀細胞疾病的方法，此類患者也無法接受化療。這個方法看起來很適合Levy，2014年的時候Levy接受了干細胞移植。

接受移植手術(shù)之后，Levy完成了他的心理學博士學位，現(xiàn)在正在一家行為健康醫(yī)院進行康復治療。目前為止沒有疾病復發(fā)的跡象，所以無論從哪點看，他的CDA已經(jīng)被治愈了。

Rondelli表示，這種移植方法代表了一種適用于多種成年人先天性貧血癥的安全療法，或許是目前唯一的可行方法。