健康一線（vodjk.com）訊：近日，諾華公司旗下突破性CAR-T療法Kymriah（tisagenlecleucel，曾用名CTL019）獲美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)，用于患有B細(xì)胞ALL的兒科和年輕成人患者，適用于在初始治療后出現(xiàn)二次及以上復(fù)發(fā)的25歲以下患者。這是美國(guó)境內(nèi)FDA批準(zhǔn)的首款基因療法。

ALL是由骨髓中的B細(xì)胞的增殖失控而導(dǎo)致的一種癌癥，疾病進(jìn)展很快，是美國(guó)最常見(jiàn)的兒童癌癥。國(guó)家癌癥研究所估計(jì)，每年約有3,100名年齡在20歲以下的患者被診斷為ALL。 ALL的發(fā)病原因可以是T-細(xì)胞或B細(xì)胞突變，B細(xì)胞是最常見(jiàn)的。

現(xiàn)任美國(guó)FDA局長(zhǎng)Scott Gottlieb博士表示：“我們正進(jìn)入醫(yī)學(xué)創(chuàng)新的前沿，能夠重編病人自己的細(xì)胞來(lái)攻擊致命的癌癥，基因和細(xì)胞療法等創(chuàng)新科技具有變革醫(yī)學(xué)的潛力，也能讓我們?cè)诩旨膊〉闹委熒嫌瓉?lái)轉(zhuǎn)折點(diǎn)，讓我們有望治療，甚至是治愈這些疾病。FDA致力于幫助加速有望拯救生命的革命性療法的開(kāi)發(fā)與審評(píng)。“

作為一款需要基因改造的自體T細(xì)胞免疫療法，Kymriah的治療需要先從個(gè)體患者的體內(nèi)提取出T細(xì)胞，并在生產(chǎn)中心進(jìn)行遺傳改造。在那里，這些T細(xì)胞會(huì)被引入全新的嵌合抗原受體（CAR），使T細(xì)胞有能力直接靶向并殺傷帶有CD19抗原的白血病細(xì)胞。當(dāng)這些T細(xì)胞改造完成后，就會(huì)被輸注回患者體內(nèi)來(lái)對(duì)抗癌細(xì)胞。

Kymriah的安全性與療效在一個(gè)多中心的臨床試驗(yàn)中得到了驗(yàn)證。這個(gè)臨床試驗(yàn)招募了63名罹患難治性或復(fù)發(fā)性B細(xì)胞前體ALL的兒童和青年。在治療的3個(gè)月內(nèi)，CAR-T療法帶來(lái)的總體緩解率達(dá)到了83%。不過(guò)它也可能帶來(lái)細(xì)胞因子風(fēng)暴和神經(jīng)系統(tǒng)事件等副作用。