Express Scripts首席醫(yī)療官Steve Miller是目前高藥價爭論中言辭最激烈的聲音之一。相信不久之后，Steve Miller會對諾華售價高達(dá)47.5萬美元的CAR-T白血病藥物發(fā)表看法。

Miller在一篇博客文章中寫道，“雖然Kymriah的價格低于一些分析師預(yù)期的60萬美元至75萬美元，但其仍然比其他特種藥物還要高得多。”

作為首款CAR-T藥物，諾華正在與美國醫(yī)療保險與醫(yī)療補(bǔ)助服務(wù)中心（CMS）討論“按療效付費(fèi)”的定價方案，如果確定該方案，只需對治療有效的患者收費(fèi)，在治療后的一個月后付費(fèi)。考慮到年輕患者巨大的“生命價值”，該方案的價格將明顯高于47.5萬美元。

這一方法旨在包括基于適應(yīng)證的藥物定價以及根據(jù)所獲得的臨床結(jié)果支持針對某一藥物的相關(guān)支付，如Kymriah的最初適應(yīng)癥，從而消除醫(yī)療保健系統(tǒng)的低效。與Kymriah和CAR-T細(xì)胞療法更多未來適應(yīng)證相關(guān)的其他基于價值的方法目前正在討論中。

此外，諾華還將與CMS進(jìn)行合作，以便制定基于療效的方法，即只有在兒童和年輕成年ALL患者接受治療的第一個月結(jié)束時，對Kymriah顯示出一定療效后再行完成支付。諾華將會針對具有最大相關(guān)性且基于療效的方法對后續(xù)潛在適應(yīng)證進(jìn)行評審。

但Miller指出，“這種付款方式將會造成藥學(xué)效益管理者（PBM）和其他付款人的困擾，醫(yī)療體系并不是為了這種經(jīng)濟(jì)模式而設(shè)立的。”

諾華公司的一名發(fā)言人在一封電子郵件中說，“該藥物的健康保健計劃將評估Kymriah的臨床和經(jīng)濟(jì)效益，并作出獨(dú)立的報銷決定?；颊叩淖愿顿M(fèi)用將因患者參保的健康計劃而異，同時我們也在為美國境內(nèi)符合條件卻未投?；蛭吹玫奖ｋU的患者提供治療機(jī)會。”

此外，她補(bǔ)充道，“該公司已經(jīng)與CMS制定了一項基于實際療效的結(jié)算方法來償付Kymriah，方法指出只有當(dāng)這些患者在第一個月底之后對Kymriah做出臨床反應(yīng)時才允許全額付款。諾華正在與CMS和其他利益相關(guān)者溝通具體細(xì)節(jié)，盡快將這種新的定價模式落實到位，盡管有很多障礙，諾華將繼續(xù)致力于實現(xiàn)這一目標(biāo)。”

Kymriah是首個活體藥物，理想情況下不僅不會被代謝清除，還會在體內(nèi)擴(kuò)增。Kymriah也是高度個體化的腫瘤療法，因為這些藥物前體是患者自身的免疫細(xì)胞。由于這些細(xì)胞需要在體外基因改造，所以有人也把它叫做基因療法，但這個叫法很多人不同意，因為CAR-T和體內(nèi)基因療法有較大區(qū)別。盡管大眾認(rèn)可這是一種復(fù)雜而昂貴的治療過程，且最終的價格實際上低于預(yù)期水平。但是當(dāng)前對藥物定價過高的擔(dān)憂越來越多，47.5萬美元的售價也成為了諾華公司無法避免的問題。

根據(jù)Miller的說法，Express Scripts正在與制藥行業(yè)和政策制定者一起研究基因治療的替代支付模式。他在博客文章中寫道：“目前商討的想法包括治療一段時間后再付款，建立保險公司的風(fēng)險池并融資一次性付款。一個成功的模式必須解決保險公司或雇主的病人的差異，并隨著治療的推移跟蹤他們的健康結(jié)果，并確保如果治療停止起效，就不會要求付款。”

對此，考慮到他們嘗試替代支付模式的歷史，諾華公司似乎有可能開始進(jìn)行這些討論。例如，去年，隨后諾華也進(jìn)行了相關(guān)的價格策略調(diào)整，提出根據(jù)Entresto在真實世界的表現(xiàn)增加（如果未達(dá)到預(yù)期療效）或降低（超過預(yù)期療效）折扣并與保險公司簽署支付協(xié)議。

然而，正如米勒所指出的那樣，基因治療引入了一整套新的付款挑戰(zhàn)。像Kymriah這樣的治療被設(shè)計為一次施用，這使得制藥公司在“每個患者需要一次性支付全部費(fèi)用”。

Miller舉了兩個在歐洲經(jīng)過批準(zhǔn)的基因治療方法作為例子，他警告稱提供高價基因療法可能無法取得預(yù)期的效果。一個是UniQure的Glybera，用于治療代謝紊亂脂蛋白脂肪酶缺乏癥，價格為140萬美元，最終由于缺乏需求而從市場上拉下來。另一個是葛蘭素史克公司的Strimvelis，價格為665,000美元，用于治療免疫缺陷癥ADA-SCID，這種藥物迄今未能達(dá)到銷售預(yù)期。

Glybera面臨著療效是否確切的質(zhì)疑，Strimvelis目前僅向非常小數(shù)量的患者人群銷售（每年約有15名歐洲兒童被診斷為ADA-SCID）。Kymriah的臨床試驗是在美國、歐盟、加拿大、澳大利亞和日本的25個中心內(nèi)進(jìn)行的首個兒童全球性CAR-T細(xì)胞療法注冊試驗。這項關(guān)鍵性、開放標(biāo)簽、多中心、單臂II期ELIANA研究結(jié)果顯示，68名患者接受了輸注，63名患者可進(jìn)行療效評估。結(jié)果顯示，在接受Kymriah治療的患者中，83％（52/63）在接受輸注的三個月內(nèi)達(dá)到了完全緩解(CR)或顯示血細(xì)胞計數(shù)未完全恢復(fù)的CR(CRi)。

Miller表示，“Express Scripts對基因治療未來的發(fā)展和潛力既興奮又擔(dān)心。目前有600種這樣的藥物用于癌癥藥物治療方案，另有500種用于研究罕見疾病。但是，他表示如果每種藥物的售價都如Kymriah一樣昂貴，公司無法保證對每種藥物支付治療費(fèi)用。隨著這些拯救生命和革命性治療方法的不斷發(fā)展，付費(fèi)者、制藥公司和政策制定者必須通力合作，以便讓更多的患者得到合適的治療機(jī)會。”（新浪醫(yī)藥編譯/范東東）

原標(biāo)題：諾華CAR-T藥物Kymriah一次性付款方式遭質(zhì)疑