作為治療成人和罕見的兒童腎上腺功能不全的常規(guī)替代療法，氫化可的松已經(jīng)被廣泛使用了五載歲月，如今，一款專為兒童打造的配方獲批。

Alkindi在周五獲得了歐盟兒科藥使用上市許可。

這個藥解決了兒科使用可的松的痛點(diǎn)。

目前，兒科用可的松通常是由藥劑師準(zhǔn)備，將成人用藥分成碎片。如果，父母給孩子準(zhǔn)備用藥，可能會因掰碎片的繁瑣和味苦，導(dǎo)致給孩子用藥不足或是過量。

原發(fā)性腎上腺功能患者體內(nèi)不能產(chǎn)生足夠的類固醇激素，通常需要終身使用皮質(zhì)激素如可的松，來替代治療。癥狀包括：體重減輕，肌肉無力，疲勞，低血壓，低血糖，體內(nèi)微量元素鈉和鉀失衡。

可的松被作為腎上腺功能不全的替代治療已經(jīng)使用了50年。

(可的松片劑一種）

Alkindi兒童藥配方“更準(zhǔn)確給孩子服用可的松，更好地掩蓋了苦味，對年幼的孩子用藥尤其有益”，歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）在聲明中說。Alkindi由Diurnal公司生產(chǎn)。

為了刺激兒童用藥的治療和開發(fā)，獲得兒科用藥上市許可的產(chǎn)品獲得了10年的專屬市場保護(hù)。在此期間，仿制藥不能進(jìn)入市場與獲批產(chǎn)品競爭。

低磷血癥有新藥

在周五召開的CHMP審評會上，導(dǎo)致軟骨病的遺傳兒童罕見疾病，低磷血癥也有了新藥。

人用藥品委員會建議給予Crysvita（burosumab）有條件上市許可，治療X連鎖低磷血癥（XLH），用于 1歲及以上的兒童和正在骨骼發(fā)育的青少年。

有條件批準(zhǔn)是歐盟為鼓勵滿足臨床需要的新藥盡快上市，提高公眾健康的新藥批準(zhǔn)機(jī)制之一。

XLH是一種遺傳性疾病，其特征在于血液中磷酸鹽低。 磷酸鹽在腎臟中出現(xiàn)異常，導(dǎo)致磷酸鹽在尿液中消耗，患者出現(xiàn)軟骨病，或者骨不全病。

在大多數(shù)情況下，低磷血癥的兒童早期就會出現(xiàn)佝僂病癥狀。 特征包括彎曲或彎曲的腿，身材矮小，骨痛和嚴(yán)重的牙齒疼痛。

(XLH癥狀）

目前沒有獲批治療這種罕見，嚴(yán)重，慢性和令人虛弱的疾病。

大多數(shù)患兒接受常規(guī)治療，包括多次口服磷酸鹽和活性維生素D類似物。

Crysvita是由日本藥企協(xié)和麒麟研發(fā)。這個新藥能夠減少磷酸鹽的損失，改善異常低磷酸鹽濃度和其他代謝變化，并減輕病情。

CHMP的批準(zhǔn)建議是基于兩個研究。主要研究對象為53名5-12歲的兒童。用Crysvita治療后，這些兒童的磷酸鹽水平有所改善，腎臟中磷酸鹽的吸收改善。

在第二項研究中，13名1-4歲患者接受Crysvita治療, 其反應(yīng)與主要研究中的兒童相似。在此基礎(chǔ)上，CHMP認(rèn)為5-12歲年齡段的療效結(jié)果可以外推至1至4歲。

作為有條件上市許可的一部分，藥企必須完成三項正在進(jìn)行的研究，以進(jìn)一步調(diào)查該藥物的安全性和有效性。所有三項研究的數(shù)據(jù)計劃在2020年之前提交。

這兩個新藥都是歐盟醫(yī)藥管理局（EMA）的專家委員會（CHMP）做出的批準(zhǔn)推薦，正式批準(zhǔn)還有待EMA隨后公布。

歐盟CHMP新聞稿：

1.兒童可的松 Alkindi：http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/news_and_events/news/2017/12/news_detail_002872.jsp&mid=WC0b01ac058004d5c1

2. 低磷血癥治療Crysvita：http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/news_and_events/news/2017/12/news_detail_002874.jsp&mid=WC0b01ac058004d5c1