日前，美國食品藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)Shire(夏爾)公司旗下Cinryze用于6歲以下兒童遺傳性血管性水腫(HAE)發(fā)作，這可以幫助Shire抵御來自CSL公司的激烈競爭。

截至目前，競爭對手CSL Behring已經(jīng)從Shire手中奪取了大量市場份額，該公司預(yù)防青年與成人患者HAE發(fā)作的藥物Haegarda于去年通過FDA批準(zhǔn)。值得一提的是，這也是首款獲批的皮下注射型C1酯酶抑制劑（C1 esterase inhibitor，C1-INH），不過并沒有獲得批準(zhǔn)幼兒患者的適應(yīng)癥。

鑒于目前與CSL激烈的競爭，新的適應(yīng)癥批準(zhǔn)會給Shire帶來多大的優(yōu)勢尚不清楚。其實(shí)在Haegarda上市前，Shire就曾起訴CSL，試圖阻止該藥物順利上市。Shire認(rèn)為Haegarda侵犯了其候選藥物SHP616的專利（可以皮下注射）。去年Cinryze為公司帶來了6.99億美元的銷售額。2018年第一季度，Shire宣布該產(chǎn)品的需求下降部分是由于產(chǎn)品價(jià)格造成的。

據(jù)悉，Cinryze每月的治療費(fèi)用將達(dá)到44140美元。對于高昂的定價(jià)，Shire在一份聲明中說：“公司致力于對產(chǎn)品制定合理的價(jià)格，能恰當(dāng)?shù)姆从称鋬r(jià)值并且讓病人可以承受。如果治療對病人的生活產(chǎn)生了積極的影響，滿足了難以滿足的高需求時(shí)，就能創(chuàng)造出價(jià)值，我們產(chǎn)品的定價(jià)就與這種價(jià)值相符。同時(shí)也能讓我們能繼續(xù)投資，為患有罕見病癥的病人開創(chuàng)新療法。”

CSL首席執(zhí)行官Paul Perreault在一月份的采訪時(shí)表示：“我們對Haegarda的定價(jià)方式負(fù)責(zé)，并確保患者能夠使用該藥物進(jìn)行治療，該藥物將是未來一段時(shí)間內(nèi)的治療首選 。”

實(shí)際上，Shire公司的另一種HAE治療藥物今年也獲得了好消息。2月23日，美國FDA接受了在研藥物lanadelumab (SHP643)的生物制品許可申請（BLA），并授予其優(yōu)先審評認(rèn)定。Lanadelumab用于預(yù)防12歲及以上患有罕見HAE患者的血管水腫發(fā)作。Lanadelumab是一種研究階段的全人單克隆抗體，它能特異性地結(jié)合和抑制血漿激肽釋放酶，目前正在進(jìn)行用于12歲及以上HAE患者水腫發(fā)作預(yù)防的研究。Lanadelumab通過皮下注射給藥，在HAE患者體內(nèi)具有近14天的半衰期。該藥物已經(jīng)獲得了澳大利亞及加拿大的優(yōu)先審評認(rèn)定。

HAE是一種遺傳性疾病，患者的血液內(nèi)缺乏一種叫做C1酯酶抑制劑的蛋白，從而引起補(bǔ)體系統(tǒng)的紊亂，導(dǎo)致面部、四肢、胃腸道等出現(xiàn)突然水腫，不但讓患者處于虛弱與痛苦之中，更有可能因?yàn)楹韲挡课荒[脹而影響呼吸，危及患者的生命。據(jù)估計(jì)，全世界范圍內(nèi)每1-5萬人里就有1人患有這種罕見遺傳病，他們需要一種能改善生活質(zhì)量的有效療法。

Shire研究和開發(fā)主管Andreas Busch博士在一份聲明中表示，“出生便患有這種疾病的人，平均在10歲時(shí)首次遭受疾病攻擊。隨著新適應(yīng)證的獲批，6歲以下患有HAE的兒童現(xiàn)在將擁有第一種FDA批準(zhǔn)的治療方案，來幫助預(yù)防疾病發(fā)作。”