今日，業(yè)內(nèi)傳來重磅新聞，一家初創(chuàng)型生物技術公司Skyhawk Therapeutics宣布與美國新基公司（Celgene）達成了為期5年的戰(zhàn)略合作，獲得新基6000萬美元預付款以及未來可能的許可費和里程碑付款等。同時，該公司還宣布完成了新一輪4000萬美元融資。值得關注的是，Skyhawk公司的核心技術在于其專有的技術平臺——“RNA選擇性剪接小分子療法”（Small molecule Therapies for Alternative splicing in RNA，簡稱“STAR”），可用于設計開發(fā)新型小分子藥物，有望用于治療癌癥和神經(jīng)病疾病等多種疾病。

靶向RNA剪接突破療法

Skyhawk公司剛剛成立不久，總部位于美國馬薩諸塞州，今年早些時候，該公司宣布其研發(fā)將聚焦小分子治療藥物，以糾正那些被稱為“外顯子跳躍”（exon skipping）的RNA錯剪接，從而治療相關疾病。

RNA錯剪接的發(fā)生是由于在RNA剪接過程中RNA的關鍵區(qū)域被遺漏，這種錯誤會引發(fā)多種疾病的發(fā)生。越來越多的數(shù)據(jù)顯示剪接調(diào)控的紊亂與疾病的發(fā)生密切相關，目前已知有50多種由外顯子跳躍驅(qū)動產(chǎn)生的疾病，包括廣泛的神經(jīng)系統(tǒng)疾病、癌癥以及其他疾病等。

注：Skyhawk的新方法能夠在mRNA水平上糾正疾病細胞核內(nèi)的基礎遺傳信息，其小分子藥物可以靶向主要的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，如癌癥中的主要轉(zhuǎn)錄因子，以及免疫、炎癥及傳染病中的大量靶點。（圖片來源：Skyhawk官網(wǎng)）

Skyhawk公司正在開發(fā)的專有STAR技術，使用特異性的序列和結構來合理設計小分子，使其能夠在RNA拼接過程中的特定時刻，靶向RNA上的特定區(qū)域。Skyhawk公司認為，這種方法有望扭轉(zhuǎn)錯誤剪接，從而治療疾病。

這種獨特的技術平臺被認為是能夠吸引新基公司關注的關鍵。新基是全球性的知名生物醫(yī)藥公司，是生物藥研發(fā)領域的領先企業(yè)。根據(jù)雙方的合作協(xié)議，新基公司將擁有獨家選擇權，可以獲得由Skyhawk開發(fā)的高價值的神經(jīng)類疾病治療候選藥物的授權許可。新基希望利用該公司的STAR技術平臺來瞄準肌肉萎縮性側(cè)索硬化癥（ALS）、亨廷頓病和和其他共5種神經(jīng)系統(tǒng)疾病。

RNA剪接模型（圖片來源：Skyhawk官網(wǎng)）

新基公司神經(jīng)科學與成像研究早期開發(fā)負責人Richard Hargreaves博士認為，RNA剪接技術正在成為神經(jīng)學研究中越來越重要的方法。“合作開發(fā)小分子剪接修飾劑是我們進一步擴展神經(jīng)退行性疾病領域治療的承諾。我們專注于蛋白質(zhì)穩(wěn)態(tài)，我們的戰(zhàn)略也包括與專注于疾病突破性療法的創(chuàng)新者建立合作。我們期待與Skyhawk公司全球領先的專家團隊合作，并希望這種合作能夠為患者帶來創(chuàng)新療法。” Richard Hargreaves博士表示。

1億美元新資金，加速研究成果轉(zhuǎn)化

Skyhawk同時宣布完成了新一輪4000萬美元的融資。本輪融資的投資方包括其天使投資方Alexandria Venture Investments和Duke of Bedford，以及新加入的GreatPoint Ventures和新基公司。加上與新基公司交易獲得的6000萬美元首付款，Skyhawk公司的近期收益達到了1億美元。

這些資金將用于推動該公司的STAR平臺的進展，以及公司對RNA突變相關腫瘤和神經(jīng)性疾病治療在研產(chǎn)品管線的研究。Skyhawk公司預計，其首個用于腫瘤治療的產(chǎn)品將于2019年年底前進入臨床階段。

據(jù)悉，如果新基的目標得以實現(xiàn)，Skyhawk可以通過未公開的里程碑付款和潛在的特許權使用費中獲得更多資金。而且，如果這種方法取得成效，新基可能會從Skyhawk公司尋求更多的許可協(xié)議。

Skyhawk聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Bill Haney先生（圖片來源：Skyhawk官網(wǎng)）

值得注意的是，該公司的聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Bill Haney先生是美國非常知名的發(fā)明家和企業(yè)家。他同時也是另一家生物技術公司——Dragonfly Therapeutics的CEO兼董事長。根據(jù)Skyhawk官網(wǎng)介紹，他曾是美國環(huán)境保護署（US Environmental Protection Agency）國家環(huán)境顧問委員會的創(chuàng)始成員，也是美國國家科學院的主席團成員（President's Circle）。他還獲得了哈佛醫(yī)學院的人道主義獎、美國公民自由聯(lián)盟成就獎等多項重大獎項。他同時也是全球非營利組織World Connect的聯(lián)合創(chuàng)始人，還擔任過哈佛大學、麻省理工學院、World Wildlife Fund、World Resources Institute和NRDC的董事。

對于近期公司的里程碑式進展，Bill Haney博士表示：“隨著與新基達成戰(zhàn)略聯(lián)盟以及新融資的完成，Skyhawk將繼續(xù)推進改變RNA表達的革命性小分子療法。新基是一家卓越的生物制藥公司，他們的突破性科學成果有望為神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者帶來新的治療選擇。我們期待與新基成功合作，并繼續(xù)我們的內(nèi)部計劃，為外顯子跳躍驅(qū)動的癌癥適應癥帶來創(chuàng)新療法。”

參考資料：

[1] Skyhawk Therapeutics Announces Strategic Collaboration with Celgene to Discover and Develop Novel mRNA Splicing Modifiers using Skyhawk's STAR* Technology Platform；

[2]Startup Skyhawk Therapeutics Snags $100 Million From Financing Round and Deal With Celgene；

[3]Skyhawk Therapeutics官網(wǎng)；

原標題：6000萬美元首付款+4000萬美元融資！基因療法領域再現(xiàn)黑馬