作為全球最受關(guān)注的藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)，美國(guó)FDA一直在引領(lǐng)藥品監(jiān)管的規(guī)則制定。日前，F(xiàn)DA發(fā)布了《電子健康數(shù)據(jù)在臨床試驗(yàn)中的應(yīng)用指南》，動(dòng)脈網(wǎng)拿到該指南，并進(jìn)行了全文翻譯。

我們發(fā)現(xiàn)，《指南》最重要的內(nèi)容就是建議在促進(jìn)在臨床試驗(yàn)EDC（電子數(shù)據(jù)采集）系統(tǒng)中采用HER（電子健康記錄）數(shù)據(jù)，對(duì)此，我們采訪了零氪科技COO丁利華和太美醫(yī)療科技臨床研究事業(yè)部副總裁馬東。他們聊了該指南對(duì)臨床研究中應(yīng)用電子數(shù)據(jù)采集系統(tǒng)和電子健康記錄的重要意義，以及指南對(duì)行業(yè)未來發(fā)展尤其是尚在萌芽狀態(tài)下的國(guó)內(nèi)行業(yè)的影響。

在特定范圍內(nèi)使用EHR數(shù)據(jù)，突破系統(tǒng)工具發(fā)展瓶頸

FDA發(fā)布該指南，是其臨床試驗(yàn)改革中的一步，此前FDA局長(zhǎng)Scott Gottlieb就在一份聲明中指出目前在臨床試驗(yàn)上的限制，影響了新藥獲批的速度。FDA在實(shí)現(xiàn)手機(jī)和評(píng)估臨床數(shù)據(jù)作為藥物開發(fā)的一部分上，采用更加現(xiàn)代化和科學(xué)嚴(yán)謹(jǐn)?shù)姆椒ㄔu(píng)估新藥開發(fā)中的臨床數(shù)據(jù)收集。

這份指南的出臺(tái)，同樣也是奧巴馬簽署的《21世紀(jì)治愈法案》中的未竟之志。該法案中要求FDA在使用真實(shí)世界數(shù)據(jù)方面實(shí)現(xiàn)某些可交付成果，包括為評(píng)估真實(shí)世界證據(jù)的項(xiàng)目提供框架，并就在監(jiān)管決策中使用真實(shí)世界數(shù)據(jù)向業(yè)界發(fā)布指導(dǎo)。

動(dòng)脈網(wǎng)發(fā)現(xiàn)在FDA指南中，重要的三部分分別是：

1、厘清新藥研發(fā)中EHR系統(tǒng)可以在哪些范圍中采集到EDC系統(tǒng)中；

2、EDC和EHR系統(tǒng)的集成性以及兼容性指南；

3、FDA官方推薦使用的EHR系統(tǒng)標(biāo)準(zhǔn)。

在該指南中，F(xiàn)DA強(qiáng)調(diào)，EHR系統(tǒng)和EDC系統(tǒng)只能適用于前瞻性的藥物、生物藥、醫(yī)療器械和其他組合產(chǎn)品的提前研發(fā)。以及其他遵循相關(guān)法規(guī)在FDA監(jiān)管之下的未在向FDA提交的調(diào)查新藥物申請(qǐng)或調(diào)查設(shè)備豁免(IDE)下進(jìn)行的外國(guó)臨床研究。

此次指南中涉及的，F(xiàn)DA也特別指出了推薦的EHR系統(tǒng)。FDA推薦使用經(jīng)過ONC認(rèn)證的EHR系統(tǒng)。國(guó)家衛(wèi)生信息技術(shù)協(xié)調(diào)員辦公室(簡(jiǎn)稱ONC)于2004年成立，總部位于華盛頓。ONC是負(fù)責(zé)協(xié)調(diào)全美的資源和最先進(jìn)的衛(wèi)生信息技術(shù)和衛(wèi)生信息電子交流的主要聯(lián)邦部門。

在指南中，F(xiàn)DA認(rèn)為使用經(jīng)過ONC認(rèn)證的系統(tǒng)具有明顯優(yōu)勢(shì)。經(jīng)過ONC認(rèn)證的EHR系統(tǒng)可以保證系統(tǒng)的兼容性和穩(wěn)定性，并且能夠使流程保證電子數(shù)據(jù)的機(jī)密性和安全性以及用戶的個(gè)人隱私性。

在FDA的指南和相關(guān)聲明中，動(dòng)脈網(wǎng)發(fā)現(xiàn)，F(xiàn)DA推薦在EDC系統(tǒng)中使用EHR數(shù)據(jù)的原因，是希望讓更多的臨床數(shù)據(jù)能夠被利用起來，發(fā)揮更大的醫(yī)學(xué)價(jià)值，支持安全有效的藥物研發(fā)和應(yīng)用。

EHR可以使臨床研究人員能夠接觸到許多類型的數(shù)據(jù)（例如，臨床記錄、醫(yī)生指令、醫(yī)學(xué)影像、實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)和用藥記錄）。這些數(shù)據(jù)可以被合并、聚合和分析。EHR可以為臨床研究人員獲取實(shí)時(shí)數(shù)據(jù)進(jìn)行評(píng)審，并可協(xié)助患者進(jìn)行臨床后隨訪，以評(píng)估醫(yī)療產(chǎn)品的長(zhǎng)期安全性和有效性。此外，也有機(jī)會(huì)對(duì)大量患者進(jìn)行長(zhǎng)期隨訪，這對(duì)于那些很少出現(xiàn)感興趣的結(jié)果的研究可能尤其重要，例如預(yù)防研究。

源自EHR的數(shù)據(jù)元素(例如，人口統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)、生命體征、實(shí)驗(yàn)室數(shù)據(jù)、藥物)可以在EDC系統(tǒng)中自動(dòng)填充eCRFs（電子病歷報(bào)告）。此外，可互操作的EHR和EDC系統(tǒng)可以開放入口給其他臨床信息系統(tǒng)(如放射學(xué)信息系統(tǒng)、實(shí)驗(yàn)室信息系統(tǒng))產(chǎn)生的信息。可互操作系統(tǒng)可簡(jiǎn)化臨床研究的數(shù)據(jù)收集，使臨床研究人員和研究人員能夠在病人的就診時(shí)獲取源數(shù)據(jù)?；ゲ僮飨到y(tǒng)還可以減少數(shù)據(jù)轉(zhuǎn)錄中的錯(cuò)誤，從而提高數(shù)據(jù)的準(zhǔn)確性，提高臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的質(zhì)量和效率。

數(shù)據(jù)結(jié)構(gòu)化和標(biāo)準(zhǔn)化是最大亮點(diǎn)，鋪墊健康數(shù)據(jù)的多場(chǎng)景應(yīng)用

在新藥研發(fā)領(lǐng)域，國(guó)內(nèi)市場(chǎng)和國(guó)外市場(chǎng)密不可分，國(guó)內(nèi)EDC的主要使用者依然是在華跨國(guó)藥企，他們的付費(fèi)能力也更強(qiáng)。FDA政策的變動(dòng)必然也會(huì)影響到國(guó)內(nèi)相關(guān)企業(yè)。

EDC市場(chǎng)的發(fā)展比較低調(diào)，雖然在新藥研發(fā)臨床試驗(yàn)中扮演著重要作用。新藥研發(fā)一直是制藥行業(yè)投入的大頭，而且平均耗時(shí)超10年。藥企或CRO企業(yè)采用EDC系統(tǒng)不僅可以節(jié)省成本，EDC的主要和直接的作用是在于保障臨床研究數(shù)據(jù)質(zhì)量，符合法規(guī)要求，保證研究質(zhì)量。

對(duì)于FDA的指南，零氪科技COO丁利華和太美醫(yī)療科技臨床研究事業(yè)部副總裁馬東兩位都提到雖然FDA表面是在推動(dòng)EHR和EDC兩個(gè)系統(tǒng)的溝通，但是最根本的還是在要求推進(jìn)醫(yī)療數(shù)據(jù)的標(biāo)準(zhǔn)化和結(jié)構(gòu)化。

丁利華說，目前在國(guó)內(nèi)更重要的問題依然是臨床數(shù)據(jù)的標(biāo)準(zhǔn)化和結(jié)構(gòu)化問題。FDA此次提出的EHR系統(tǒng)和EDC系統(tǒng)的互通，就意味著想要實(shí)現(xiàn)真正的臨床試驗(yàn)信息化，需要提升的不止是EDC系統(tǒng)的能力，更多的是臨床數(shù)據(jù)整個(gè)的規(guī)范化和標(biāo)準(zhǔn)化。

馬東也表示：“EHRs數(shù)據(jù)的利用一直是全世界在關(guān)注的點(diǎn)，無數(shù)人都期望從這個(gè)貌似的天然大數(shù)據(jù)庫(kù)中挖掘更多的價(jià)值。但是從數(shù)據(jù)和技術(shù)層面，按照基本到高級(jí)的順序，我們需要依次解決：1.制定統(tǒng)一的數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)；2.數(shù)據(jù)結(jié)構(gòu)化；3.數(shù)據(jù)挖掘；4.價(jià)值反饋。當(dāng)前FDA的動(dòng)作明顯是在推出標(biāo)準(zhǔn)和促進(jìn)結(jié)構(gòu)化，這也是美國(guó)一直以來的操作方式。雖然這份聲明明確表示不適用于藥物流行病、患者招募等研究，但是從整個(gè)行業(yè)來講，這無疑為將來這些研究的實(shí)施進(jìn)行鋪墊，并且為健康數(shù)據(jù)在更多場(chǎng)景中的利用打下基礎(chǔ)。”

除了推動(dòng)數(shù)據(jù)的標(biāo)準(zhǔn)化和結(jié)構(gòu)化外，F(xiàn)DA指南也將推動(dòng)臨床數(shù)據(jù)應(yīng)用。意味著在臨床數(shù)據(jù)的應(yīng)用上給新藥研發(fā)帶來更多機(jī)會(huì)。就如同F(xiàn)DA指南提到的EHR系統(tǒng)和EDC系統(tǒng)的互通可以推動(dòng)預(yù)防研究。

馬東對(duì)此補(bǔ)充解釋到：“（EHR s）也有機(jī)會(huì)對(duì)大量患者進(jìn)行長(zhǎng)期隨訪，這對(duì)于那些很少出現(xiàn)感興趣的結(jié)果的研究可能尤其重要，例如預(yù)防研究。在這里面，我們知道預(yù)防研究的執(zhí)行特點(diǎn)就是：大量患者和長(zhǎng)期隨訪。大型研究目前還是靠人力來執(zhí)行，數(shù)據(jù)采集成本會(huì)高到離譜，研究費(fèi)用上億也不稀奇。而正是由于無法做到大量的長(zhǎng)期隨訪，會(huì)導(dǎo)致數(shù)據(jù)質(zhì)量非常差，進(jìn)而無法出現(xiàn)具有明顯統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的令人感興趣的結(jié)果，總結(jié)成一句話就是，成本高，結(jié)果差，性價(jià)比超低。”

而EHRs改變了信息的分散分布，讓患者數(shù)據(jù)可以易訪問和共享。對(duì)此，馬東也認(rèn)為，EHRs是患者健康數(shù)據(jù)的自然收集器，在微乎其微的成本下就可以采集到最真實(shí)和最完整的數(shù)據(jù)，有效提高數(shù)據(jù)質(zhì)量，進(jìn)而降低樣本量的要求，并且提高揭示準(zhǔn)確和有意義結(jié)果的可能性，讓預(yù)防研究的性價(jià)比急劇提升，從而讓更多的科研機(jī)構(gòu)和企業(yè)對(duì)預(yù)防研究產(chǎn)生更大的興趣，推動(dòng)其發(fā)展。

EDC市場(chǎng)在10年內(nèi)規(guī)模將至11.6億美元，國(guó)內(nèi)一片藍(lán)海

根據(jù)預(yù)測(cè)機(jī)構(gòu)Stratistics MRC一份報(bào)告中的數(shù)據(jù)，到2025年，電子數(shù)據(jù)采集系統(tǒng)市場(chǎng)價(jià)值將達(dá)11.6億美元。在國(guó)外，EDC的使用率達(dá)到90%左右，但是在國(guó)內(nèi)這個(gè)比例只有30%-40%。海外市場(chǎng)公司包括頂級(jí)軟件公司甲骨文，也有用區(qū)塊鏈進(jìn)行臨床試驗(yàn)信息化的初創(chuàng)Medrio。

馬東認(rèn)為，雖然國(guó)內(nèi)EDC使用率較低，但是使用比例在快速提升。而之前普及率低的原因，他總結(jié)了5點(diǎn)：“1.行業(yè)對(duì)臨床研究數(shù)據(jù)質(zhì)量管理的理解有很大的提升，但是還不足夠；2.相比于國(guó)際上數(shù)據(jù)管理相關(guān)指南和CDISC標(biāo)準(zhǔn)的執(zhí)行，國(guó)內(nèi)在指南和標(biāo)準(zhǔn)上還處于起步推進(jìn)階段；3.行業(yè)對(duì)EDC本身缺乏認(rèn)識(shí)和了解；4.部分企業(yè)對(duì)信息化的排斥和憂慮；5.數(shù)據(jù)管理相關(guān)人才的缺乏。”

國(guó)內(nèi)使用率的快速提升和行業(yè)認(rèn)知的擴(kuò)大，離不開國(guó)內(nèi)臨床研究信息化系統(tǒng)的不斷發(fā)展的推進(jìn)。

馬東表示，EDC的發(fā)展已經(jīng)遠(yuǎn)遠(yuǎn)不止于簡(jiǎn)單的電子數(shù)據(jù)采集系統(tǒng)，太美醫(yī)療現(xiàn)在的EDC系統(tǒng)不但統(tǒng)一了數(shù)據(jù)結(jié)構(gòu)標(biāo)準(zhǔn)，并且從電子數(shù)據(jù)采集和管理功能發(fā)展到人工智能和大數(shù)據(jù)分析，嘗試通過對(duì)照EDC的歷史數(shù)據(jù)，消除傳統(tǒng)臨床研究中的對(duì)照組。太美醫(yī)療也正在實(shí)行向研究協(xié)作平臺(tái)進(jìn)發(fā)的戰(zhàn)略。

另外，EDC從單純的項(xiàng)目型工具，轉(zhuǎn)向到臨床研究數(shù)據(jù)管理平臺(tái)，建立平臺(tái)級(jí)元數(shù)據(jù)庫(kù)和CRF庫(kù)，鏈接第三方數(shù)據(jù)源，為企業(yè)快速搭建項(xiàng)目數(shù)據(jù)庫(kù)、簡(jiǎn)化數(shù)據(jù)采集管理流程，提供更加準(zhǔn)確便捷的途徑。

在數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)化和機(jī)構(gòu)化方面，國(guó)內(nèi)正在迎頭趕上。丁利華向動(dòng)脈網(wǎng)透露，零氪在去年合并了一家EDC公司后，按照國(guó)際化的要求，自己也擁有EDC系統(tǒng)的技術(shù)能力。零氪將醫(yī)院的數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)化和結(jié)構(gòu)化，將大量臨床數(shù)據(jù)轉(zhuǎn)化為應(yīng)用層級(jí)的數(shù)據(jù)。零氪作為在醫(yī)療大數(shù)據(jù)深耕的頭部企業(yè)，積累接近300萬的結(jié)構(gòu)化的病歷數(shù)據(jù)。零氪也將擴(kuò)大數(shù)據(jù)量級(jí)，推動(dòng)臨床數(shù)據(jù)有更多應(yīng)用場(chǎng)景。例如建立在大量真實(shí)臨床數(shù)據(jù)基礎(chǔ)上的真實(shí)世界研究，它可以幫助藥瓶臨床應(yīng)用評(píng)價(jià)延長(zhǎng)藥物生命周期，提升藥物商業(yè)價(jià)值。

可以預(yù)見的是，隨著信息管理和分析的改進(jìn)、產(chǎn)品線的增加、技術(shù)和科學(xué)數(shù)據(jù)的改進(jìn)、制藥和生物技術(shù)公司外包的增加以及EDC服務(wù)的需求等因素都在促進(jìn)EDC市場(chǎng)的增長(zhǎng)。制造商越來越多地采用基于云的服務(wù)，安裝完全集成的服務(wù)，將為EDC市場(chǎng)增長(zhǎng)提供有利可圖的機(jī)會(huì)。

國(guó)內(nèi)同樣需要規(guī)范性政策引導(dǎo)行業(yè)升級(jí)

預(yù)測(cè)機(jī)構(gòu)Stratistics MRC一份報(bào)告中分析到：由于CRO市場(chǎng)的火熱，為藥企研發(fā)提供信息化研發(fā)的EDC企業(yè)也被帶動(dòng)。在臨床試驗(yàn)中使用EDC可以讓數(shù)據(jù)管理質(zhì)量提高、成本下降，所以基于web的交付模式預(yù)期將是最大的市場(chǎng)份額。在發(fā)展階段，由于直接數(shù)據(jù)和遠(yuǎn)程信息獲取以及新藥物研發(fā)支出的增加，預(yù)計(jì)第一階段將以顯著的速度增長(zhǎng)。

CROs預(yù)計(jì)將是EDC最大的市場(chǎng)，因?yàn)樗鼈冎械拇蠖鄶?shù)使用商業(yè)開發(fā)的企業(yè)應(yīng)用程序來支持II期和III期臨床開發(fā)。EDC信息化企業(yè)的服務(wù)對(duì)象通常是國(guó)外和國(guó)內(nèi)的藥企。從國(guó)內(nèi)的市場(chǎng)情況來看，數(shù)量上以國(guó)內(nèi)的藥企居多。從付費(fèi)能力上看，國(guó)外的藥企付費(fèi)能力更強(qiáng)，因此在業(yè)務(wù)上兩者基本持平。

CRO與EDC公司準(zhǔn)確來說并非是客戶關(guān)系，而是合作伙伴，因?yàn)樽罱K的支付方是研究的申辦方，也就是藥企。北美是主要制藥公司的主導(dǎo)市場(chǎng)。預(yù)計(jì)亞太地區(qū)將成為增長(zhǎng)最快的市場(chǎng)，因?yàn)樵S多制藥公司正在使用eClinical解決方案。

FDA藥物評(píng)估和研究中心醫(yī)療政策辦公室主任法學(xué)和醫(yī)學(xué)雙料博士Jacqueline Corrigan-Curay對(duì)FDA的指南評(píng)論到：“隨著我們對(duì)新醫(yī)療產(chǎn)品的認(rèn)知不斷增加，我們關(guān)于如何最大限度地提高其效益和最小化潛在風(fēng)險(xiǎn)的知識(shí)隨著數(shù)據(jù)的增加而增加。每一個(gè)產(chǎn)品的臨床使用都會(huì)產(chǎn)生數(shù)據(jù)，幫助我們更好地了解其安全性和有效性。這一指南有助于在臨床調(diào)查中使用電子健康記錄數(shù)據(jù)，并有助于將日常護(hù)理中收集的數(shù)據(jù)整合到臨床試驗(yàn)中。利用真實(shí)數(shù)據(jù)在電子健康記錄使臨床調(diào)查收集數(shù)據(jù)從日常醫(yī)療和監(jiān)管決策生成適當(dāng)?shù)目茖W(xué)證據(jù),幫助生成準(zhǔn)確、科學(xué)的信息衛(wèi)生保健專業(yè)人員和病人需要使用醫(yī)療產(chǎn)品維護(hù)和改善公眾健康。”

動(dòng)脈網(wǎng)發(fā)現(xiàn)在國(guó)內(nèi)關(guān)于EDC最新的政策是CFDA在2016年7月發(fā)布的《臨床試驗(yàn)的電子數(shù)據(jù)采集（EDC）技術(shù)指導(dǎo)原則》中鼓勵(lì)采用EDC系統(tǒng)，其中也有對(duì)于EDC功能的規(guī)范和要求。動(dòng)脈網(wǎng)在采訪中發(fā)現(xiàn)，隨著行業(yè)的發(fā)展，國(guó)內(nèi)也需要監(jiān)管部門出臺(tái)規(guī)范性的政策。

推動(dòng)規(guī)范性政策發(fā)展的內(nèi)部因素，丁利華就表示，像零氪科技這樣頭部企業(yè)，在發(fā)展戰(zhàn)略中，在積累了很多行業(yè)經(jīng)驗(yàn)和標(biāo)準(zhǔn)化數(shù)據(jù)中，推動(dòng)相應(yīng)的政策變化。與政策配合提升醫(yī)療健康大產(chǎn)業(yè)。

從外部因素來說，太美醫(yī)療科技臨床研究事業(yè)部副總裁馬東就對(duì)動(dòng)脈網(wǎng)表示：“中國(guó)的醫(yī)藥行業(yè)在走向國(guó)際化，特別是加入ICH以后，數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)和數(shù)據(jù)管理模式也必然趨向于與國(guó)際保持一致，以保證中國(guó)產(chǎn)生的數(shù)據(jù)具有真實(shí)可信度和其他監(jiān)管機(jī)構(gòu)的可接受度，所以國(guó)內(nèi)政策對(duì)EDC的使用會(huì)更加鼓勵(lì)，更加規(guī)范和更加嚴(yán)格，這必然會(huì)進(jìn)一步推動(dòng)EDC的發(fā)展和進(jìn)入門檻。”

EDC作為一種系統(tǒng)工具，有利于臨床研究的數(shù)據(jù)質(zhì)量保障，加速新藥上市，同時(shí)，數(shù)據(jù)資源共享和多方協(xié)作是第二個(gè)研發(fā)執(zhí)行革命的突破點(diǎn)。EDC和EHRs的發(fā)展無疑會(huì)簡(jiǎn)化流程，減少大量成本，極大提高數(shù)據(jù)質(zhì)量和最終效果。FDA的指南從政策上推動(dòng)了臨床研究的信息化，引導(dǎo)行業(yè)發(fā)展。國(guó)內(nèi)距離相關(guān)政策的出臺(tái)已經(jīng)過去了兩年，隨著國(guó)內(nèi)醫(yī)療改革的加速度和國(guó)內(nèi)醫(yī)療信息化需求的提高。相信國(guó)內(nèi)政策也會(huì)更加明朗和清晰，處于起步期的EDC市場(chǎng)也將迎來更大的空間。

原標(biāo)題：FDA最新指南，可將EHR數(shù)據(jù)用于藥物臨床研究，強(qiáng)調(diào)與EDC互聯(lián)互通