日前，LifeMax Laboratories公司宣布，該公司從諾華（Novartis）公司獲得臨床期產品BPR277的獨家全球研發(fā)許可。LifeMax是一家致力于治療沒有治療選擇或治療選擇稀少的疾病的生物醫(yī)藥公司。BPR277是用于治療Netherton綜合征，并通過臨床概念驗證的臨床階段產品。

Netherton綜合征是一種罕見的常染色體隱性遺傳病，它影響到患者的皮膚、毛發(fā)和免疫系統(tǒng)。它是由于SPINK5基因出現突變而造成的。SPINK5基因編碼的蛋白是稱為LEKT1的絲氨酸肽酶抑制劑。LEKT1主要在皮膚和胸腺中表達。LEKT1能夠在表皮中控制某些絲氨酸肽酶的活性，這些絲氨酸肽酶的作用是降解皮膚中的蛋白，從而幫助皮膚正常脫落。SPINK5基因中的突變導致LEKT1無法控制絲氨酸肽酶的活性，于是皮膚異常脫落，無法構成對身體的保護屏障。

Netherton綜合征新生兒由于沒有皮膚屏障，導致失水和感染風險顯著升高，甚至可能有生命危險。他們通常身高和體重增長緩慢。目前，沒有FDA批準的療法治療Netherton綜合癥。現有的療法通常只能緩解疾病癥狀，它們的療效并不顯著，而且可能帶來不必要的副作用。

BPR277是諾華公司開發(fā)的激肽釋放酶相關肽酶（kallikrien-related peptidases）抑制劑。激肽釋放酶相關肽酶是受到LEKT1抑制的絲氨酸肽酶之一。它在Netherton綜合征病理過程中起到重要作用，因此是治療Netherton綜合征的重要靶點。

LifeMax公司的藥物研發(fā)管線（圖片來源：LifeMax公司官網）

LifeMax公司目前的藥物研發(fā)管線中有5項在研藥物，其中LM-030也是一款治療Netherton綜合征的候選藥物，該藥物已經在臨床2a期試驗中獲得積極概念驗證結果。

LifeMax公司聯(lián)合創(chuàng)始人兼CEO Larry Hsu先生（圖片來源：LifeMax公司官網）

“我們非常高興能夠和諾華達成研發(fā)許可協(xié)議并且將致力于BPR277的繼續(xù)開發(fā)。這一項目非常符合本公司開發(fā)藥物治療那些沒有療法或療法稀少疾病的宗旨。這一合作關系體現了我們在藥物研發(fā)方面的能力和專長。我們期待將這一療法帶給Netherton綜合征患者，它還可能用于治療其它皮膚疾病。”LifeMax公司的聯(lián)合創(chuàng)始人兼CEO Larry Hsu先生說。

參考資料：

[1] LifeMax Acquires Worldwide Right to Clinical Stage Orphan Asset. Retrieved August 28, 2018, from https://www.businesswire.com/news/home/20180827005039/en/LifeMax-Acquires-Worldwide-Clinical-Stage-Orphan-Asset

[2] LifeMax. Retrieved August 28, 2018, from https://www.lifemaxhealthcare.com/

[3] Netherton syndrome. Retrieved August 28, 2018, from https://ghr.nlm.nih.gov/condition/netherton-syndrome#genes