近日，國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布《用于罕見(jiàn)病防治醫(yī)療器械注冊(cè)審查指導(dǎo)原則》(以下簡(jiǎn)稱(chēng)《指導(dǎo)原則》)，指導(dǎo)用于罕見(jiàn)病防治相關(guān)用途的醫(yī)療器械(含體外診斷試劑)注冊(cè)及相關(guān)許可事項(xiàng)變更申請(qǐng)，以加強(qiáng)醫(yī)療器械產(chǎn)品注冊(cè)管理，鼓勵(lì)用于罕見(jiàn)病防治醫(yī)療器械研發(fā)。

指導(dǎo)原則中所指罕見(jiàn)病為國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)、科學(xué)技術(shù)部、工業(yè)和信息化部、國(guó)家藥品監(jiān)督管理局、國(guó)家中醫(yī)藥管理局聯(lián)合公布的罕見(jiàn)病目錄中所包含的疾病。

指導(dǎo)原則指出，用于罕見(jiàn)病防治的醫(yī)療器械，如其臨床前研究不能證明該產(chǎn)品臨床應(yīng)用患者受益顯著大于風(fēng)險(xiǎn)，應(yīng)進(jìn)行臨床試驗(yàn)。臨床試驗(yàn)應(yīng)重點(diǎn)關(guān)注受試者受益情況，同時(shí)，對(duì)產(chǎn)品臨床應(yīng)用安全性進(jìn)行評(píng)估，所需罕見(jiàn)病病例數(shù)量可酌情減少。但三種情況可免于臨床試驗(yàn)：一是針對(duì)用于罕見(jiàn)病治療的醫(yī)療器械，其臨床前經(jīng)過(guò)充分的研究或有其他證據(jù)能夠確定患者使用該器械受益顯著大于風(fēng)險(xiǎn)的，企業(yè)在與技術(shù)審評(píng)部門(mén)進(jìn)行溝通的前提下，根據(jù)技術(shù)審評(píng)部門(mén)的意見(jiàn)，可免于進(jìn)行臨床試驗(yàn)。

二是針對(duì)已有同類(lèi)產(chǎn)品上市的醫(yī)療器械(不含體外診斷試劑)，可采用同品種比對(duì)的方式對(duì)其臨床應(yīng)用的安全有效進(jìn)行評(píng)價(jià);針對(duì)免于進(jìn)行臨床試驗(yàn)的體外診斷試劑產(chǎn)品，可采用同品種比對(duì)方式對(duì)其臨床樣本檢測(cè)性能進(jìn)行確認(rèn)。上述評(píng)價(jià)過(guò)程所選擇的同品種產(chǎn)品的安全有效性已得到充分驗(yàn)證。

三是針對(duì)境外已上市的用于罕見(jiàn)病防治的醫(yī)療器械，其境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)如滿足《接受醫(yī)療器械境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)技術(shù)指導(dǎo)原則》，可在注冊(cè)時(shí)作為臨床試驗(yàn)資料申報(bào)，如技術(shù)審評(píng)過(guò)程中審評(píng)部門(mén)認(rèn)為產(chǎn)品上市前無(wú)需再補(bǔ)充境內(nèi)臨床試驗(yàn)的，可免于臨床試驗(yàn)。

原標(biāo)題：藥監(jiān)局：鼓勵(lì)罕見(jiàn)病醫(yī)療器械研發(fā) 這三種情況免臨床實(shí)驗(yàn)