日本藥企安斯泰來（Astellas）近日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已受理靶向抗癌藥Xospata（gilteritinib）的營(yíng)銷授權(quán)申請(qǐng)（MAA），該藥是一種每日一次的口服藥物，用于攜帶FLT3突變的復(fù)發(fā)性或難治性（藥物難治）急性髓性白血?。ˋML）成人患者的治療。EMA同時(shí)已授予該MAA加速評(píng)估，這也意味著其人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會(huì)（CHMP）的審查時(shí)間將從210天縮短至150天。

AML是一種影響血液和骨髓的癌癥，其發(fā)病率隨著年齡的增長(zhǎng)而增加。在歐盟，每年AML的發(fā)病率為3.7/100000，估計(jì)有18400人被診斷出患有AML。AML與多種基因突變有關(guān)。Xospata屬于第二代FLT3抑制劑，針對(duì)FLT3跨膜區(qū)內(nèi)部串聯(lián)重復(fù)（ITD）和FLT3酪氨酸激酶結(jié)構(gòu)域（TKD）這2種不同的突變具有抑制作用。FLT3-ITD突變影響約30%的AML患者，與惡化的無(wú)病生存和總體生存相關(guān)。FLT3-TKD突變影響約7%的AML患者。盡管對(duì)這些突變的影響還不太清楚，但它們與治療耐藥性有關(guān)。

Xospata在美國(guó)已被授予孤兒藥資格和快速通道資格，在日本和歐盟被授予孤兒藥資格，同時(shí)在日本被授予SAKIGAKE資格。2018年10月中旬，Xospata獲得日本批準(zhǔn)，用于FLT3突變陽(yáng)性復(fù)發(fā)性或難治性AML成人患者。2018年11月底，Xospata獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)，用于經(jīng)檢測(cè)證實(shí)存在FLT3突變的復(fù)發(fā)性或難治性（藥物難治）AML成人患者的治療。此次批準(zhǔn)，使該藥成為FDA批準(zhǔn)用于復(fù)發(fā)性或難治性AML患者群體的首個(gè)FLT3靶向制劑，同時(shí)也標(biāo)志著安斯泰來進(jìn)入了美國(guó)血液癌癥治療領(lǐng)域。

Xospata是通過與日本壽制藥株式會(huì)社（Kotobuki Pharmaceutical）的研究合作發(fā)現(xiàn)，安斯泰來?yè)碛虚_發(fā)、制造、潛在商業(yè)化Xospata的獨(dú)家全球權(quán)利。

Xospata在日本和美國(guó)的獲批、以及在歐洲MAA的提交，是基于ADMIRAL臨床研究中下列終點(diǎn)的中期分析：完全緩解率（CR）/伴部分血液學(xué)恢復(fù)的完全緩解（CRh），CR/CRh緩解持續(xù)時(shí)間（DOR），依賴輸血向不依賴輸血的轉(zhuǎn)化率。數(shù)據(jù)顯示，CR/CRh為21%、CR/CRh的中位DOR為4.6個(gè)月?；€期后56天，從依賴輸血向不依賴輸血的轉(zhuǎn)化率為31.1%。ADMIRAL研究的全部結(jié)果將于2019年3月29日至4月3日在美國(guó)亞特蘭大舉行的美國(guó)癌癥研究協(xié)會(huì)（AACR）年會(huì)上公布。

值得一提的是，2017年4月，諾華的靶向抗癌藥Rydapt（midostaurin）獲FDA批準(zhǔn)，治療FLT3突變陽(yáng)性新診AML成人患者。此次批準(zhǔn)，使Rydapt成為全球首個(gè)一線治療FLT3突變陽(yáng)性AML的靶向藥物。

原文出處：Astellas Announces Acceptance of XOSPATATM (gilteritinib) for Regulatory Review by the European Medicines Agency

原標(biāo)題：白血病新藥！安斯泰來二代FLT3抑制劑Xospata在歐盟進(jìn)入審查，治療復(fù)發(fā)性/難治性AML