今日，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）公司宣布，美國(guó)FDA授予其小分子酪氨酸激酶抑制劑Ofev（nintedanib）突破性療法認(rèn)定，用于治療慢性進(jìn)行性纖維化間質(zhì)性肺?。↖LD）患者。2014年，Ofev已經(jīng)獲得治療特發(fā)性肺纖維化（IPF）的突破性療法認(rèn)定，并已批準(zhǔn)上市。目前，勃林格殷格翰已經(jīng)向監(jiān)管機(jī)構(gòu)遞交了該項(xiàng)新療法的監(jiān)管申請(qǐng)。

間質(zhì)性肺?。↖LD）是影響肺部間質(zhì)的疾病。這些患者可能出現(xiàn)漸進(jìn)性表型，會(huì)導(dǎo)致肺部纖維化，肺功能下降，生活質(zhì)量惡化和早夭。導(dǎo)致漸進(jìn)性纖維化ILD的原因雖然有很多種，但是疾病的癥狀和發(fā)展趨勢(shì)都很類似。

Ofev是一種小分子酪氨酸激酶抑制劑，可同時(shí)阻斷3種生長(zhǎng)因子受體，包括血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子受體，血小板源性生長(zhǎng)因子受體，以及成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體，有效抑制纖維化過(guò)程中的信號(hào)通路。今年9月，Ofev還在美國(guó)獲批用于延緩系統(tǒng)性硬化癥相關(guān)間質(zhì)性肺?。⊿Sc-ILD）成人患者的肺功能下降，這是治療這一罕見肺部疾病的首款獲批療法。

圖片來(lái)源：勃林格殷格翰官網(wǎng)

這一認(rèn)定是基于一項(xiàng)名為INBUILD的隨機(jī)，雙盲，含安慰劑對(duì)照組的3期臨床試驗(yàn)，該試驗(yàn)旨在評(píng)估Ofev在治療進(jìn)行性纖維化間質(zhì)性肺病患者中的安全性，耐受性和療效。試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，在第52周，通過(guò)患者用力肺活量（FVC）的評(píng)估，Ofev的治療使患者的肺功能下降幅度減少了57%，達(dá)到試驗(yàn)的主要終點(diǎn)。此外，值得一提的是，Ofev在試驗(yàn)中延緩了多種進(jìn)行性纖維化間質(zhì)性肺病患者的疾病進(jìn)展速度。該試驗(yàn)的數(shù)據(jù)已經(jīng)發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（NEJM）上。

“我們相信Ofev可以為進(jìn)行性間質(zhì)性肺病患者提供一種有效的治療選擇，滿足了這一高度未被滿足的需求，”勃林格殷格翰公司醫(yī)學(xué)和法規(guī)事務(wù)高級(jí)副總裁Thomas Seck博士說(shuō)：“我們對(duì)獲得該突破性療法認(rèn)定感到非常高興。我們期待與FDA緊密合作，推動(dòng)該療法的批準(zhǔn)。”

參考資料：

[1] FDA Grants Ofev® Breakthrough Therapy Designation for Chronic Fibrosing ILDs with a Progressive Phenotype, Retrieved October 10, 2019, from https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-grants-ofev-breakthrough-therapy-designation-for-chronic-fibrosing-ilds-with-a-progressive-phenotype-300936171.html