致力于新型基因療法開發(fā)的新銳公司Limelight Bio今日宣布，完成由Apple Tree Partners（ATP）投資的7500萬美元融資。該公司所重點關(guān)注的領(lǐng)域包括嚴重的視網(wǎng)膜疾病、血液/代謝疾病以及目前尚無治療方法的神經(jīng)和聽力損失疾病。該公司表示，通過與賓夕法尼亞大學（University of Pennsylvania）高級視網(wǎng)膜和眼部治療中心（CAROT）的獨家合作，開展近期的臨床項目。

成立于2017年的Limelight Bio開發(fā)了專有技術(shù)，旨在克服當前基因治療和基因編輯方法的一些關(guān)鍵局限性。該公司表示，我們正在開拓基因校正的先河，我們專有的技術(shù)可以獨立于基因尺寸大小或突變模式而持續(xù)校正大的遺傳缺陷，但不會造成永久性的基因組改變。此外，我們還在開發(fā)用于非病毒基因治療的新型傳遞技術(shù)。另據(jù)該公司官網(wǎng)信息，其正在開發(fā)8個新穎且在機制上截然不同的基因治療產(chǎn)品，但具體的靶點等信息還未透露。

公司創(chuàng)始人包括賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫(yī)學院（University of Pennsylvania Perelman School of Medicine）的Jean Bennett博士和費城兒童醫(yī)院（Children’s Hospital of Philadelphia）前首席科學官Phil Johnson博士。Johnson博士在疫苗、病毒學和基因療法領(lǐng)域的研究是開發(fā)新型治療方法的基礎(chǔ)。Bennett博士的開創(chuàng)性研究，已推動一款基因療法獲批上市，她也是Limelight Bio的科學顧問。

Bennett博士說：“Limelight的技術(shù)具有潛在轉(zhuǎn)變基因療法、使其遠超當今水平的能力。借助這些先進的工具和技術(shù)，我們現(xiàn)在可以直接進入最復雜的遺傳疾病的起源。它可能成為新型藥物的基礎(chǔ)。”

此外，值得一提的是，渤健（Biogen）公司前研發(fā)負責人Michael Ehlers博士出任Limelight Bio的首席執(zhí)行官。Ehlers博士表示：“我們正在進入醫(yī)學的新紀元，一些纏繞人類最持久且具致命性的疾病即將出現(xiàn)突破性的療法。我期待著為先進的生物學技術(shù)轉(zhuǎn)化為突破性的療法而貢獻自己的力量，從而造福廣大患者。”

參考資料：

[1] Limelight Bio Emerges with $75 Million to Develop Next Generation Gene Therapies to Overcome Limitations of Current Treatment retrieved December 6 2019 from https://www.limelightbio.com/2019-limelight-bio-news-dec-5

[2] Apple Tree Partners Names Michael Ehlers as Chief Scientific Officer and Venture Partner Retrieved December 6 2019 from https://www.limelightbio.com/2019-limelight-bio-news-oct-1