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原標(biāo)題：廣州團(tuán)隊修改人類胚胎基因使其獲艾滋免疫力

通過最先進(jìn)的基因編輯技術(shù)對人類胚胎進(jìn)行基因編輯,使得部分胚胎獲得了艾滋病病毒的免疫能力,近日,廣州醫(yī)科大學(xué)附屬第三醫(yī)院范勇博士團(tuán)隊的研究成果發(fā)表在國際期刊上,引發(fā)了《自然》、《科學(xué)》等國際頂級學(xué)術(shù)雜志的報道。這項研究是繼中山大學(xué)教授黃軍就團(tuán)隊之后第二篇對人類胚胎進(jìn)行基因編輯的研究,引發(fā)了國際社會的廣泛關(guān)注。

26個人類胚胎中有4個被成功編輯

范勇來自該院產(chǎn)科重大疾病重點實驗室及普通高校生殖與遺傳重點實驗室。2014年4月至9月,研究團(tuán)隊從87名志愿者那里收集了213枚廢棄的不能正常發(fā)育的受精卵。他們使用了國際上最先進(jìn)的CRISPR/Cas9技術(shù)對其中26個人類胚胎進(jìn)行了編輯,精確定位剪除了CCR5基因的32個堿基。

為什么選擇對CCR5基因下手?范勇解釋,CCR5基因是人類免疫T細(xì)胞結(jié)合艾滋病病毒的主要受體之一,失去這32個堿基后,艾滋病病毒就無法入侵他們的T細(xì)胞,獲得這種突變的個體能夠有效抵抗艾滋病,或感染艾滋病的概率較低。

在自然界,部分原始高加索人進(jìn)化出了這種CCR5基因的突變,他們因而獲得了抵抗艾滋病的能力。2007年,一名感染艾滋病病毒并同時患有白血病的美國男子布朗,在德國柏林被移植攜帶CCR5突變基因的骨髓后,艾滋病病毒檢測一直呈陰性,成為醫(yī)學(xué)界公認(rèn)的艾滋病“治愈”第一人。

2014年,美國研究人員利用一種名為ZFN的基因編輯技術(shù)從12名艾滋病病毒感染者體內(nèi)提取未被感染的T細(xì)胞,并對該細(xì)胞的CCR5基因進(jìn)行改造,成功讓一名暫停服用抗逆轉(zhuǎn)錄病毒藥物者體內(nèi)的艾滋病病毒消失。

“胚胎的基因編輯技術(shù)在大鼠、小鼠、猴子等動物身上都取得了成功,但在人類胚胎上的試驗還未成功。”因此,范勇團(tuán)隊選擇了對人類胚胎上的CCR5基因的編輯著手,試圖在人類胚胎層面驗證利用最新的CRISPR技術(shù)獲得HIV免疫的的可行性。

實驗結(jié)果顯示,在26個被編輯的胚胎中,有4個被成功編輯,其余部分胚胎仍包含未發(fā)生改變的CCR5蛋白。范勇認(rèn)為,這一結(jié)果離實際應(yīng)用還很遠(yuǎn),“成功編輯率要達(dá)到50%以上才算是比較理想。”