8月23日訊  阿斯利康（AZN）和禮來（Eli Lilly）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予口服BACE抑制劑AZD3293治療阿爾茨海默氏癥（Alzheimer’s disease，AD）臨床開發(fā)項目的快速通道地位（Fast Track designation）。目前，AZD3293正處于III期臨床開發(fā)，調(diào)查用于早期阿爾茨海默氏癥（AD）的治療。FDA的快速通道項目旨在促進針對嚴重疾病的藥物開發(fā)和快速審查，以解決嚴重未獲滿足的醫(yī)療需求。

除了繼續(xù)推進II/III期AMARANTH臨床試驗之外，阿斯利康和禮來也已宣布計劃啟動AZD3293第二個III期臨床研究DAYBREAK-ALZ，該研究在輕度阿爾茨海默病性癡呆（Alzheimer’s dementia）患者中開展，將評估AZD3293的療效和安全性，患者招募工作將于2016年第三季度啟動。

阿爾茨海默氏癥（AD）是當今臨床治療領域所面臨的最大挑戰(zhàn)之一。BACE抑制劑是一個新的藥物類別，根據(jù)已取得的臨床數(shù)據(jù)來看，該類藥物有望為阿爾茨海默氏癥的臨床護理帶來一場革命。目前，美國制藥巨頭默沙東是BACE抑制劑研發(fā)領域的全球領導者，該公司眼下正在大型安慰劑對照II/III期臨床中對其BACE抑制劑MK-8931進行評價，首批III期臨床數(shù)據(jù)預計將于2017年左右獲得。而就在上周，日本藥企衛(wèi)材和合作伙伴百健開發(fā)的BACE抑制劑E2609也獲得FDA批準進入III期臨床開發(fā)，調(diào)查治療早期阿爾茨海默氏癥的療效和安全性。

AZD3293是一種口服β-淀粉樣前體蛋白裂解酶(BACE)抑制劑，目前正調(diào)查用于早期阿爾茨海默氏癥（AD）的治療。眾多專家認為，在疾病的早期給予藥物治療，可能是成功治療AD的關鍵。AD疾病特征是淀粉樣蛋白斑塊（由β淀粉樣蛋白組成）在大腦中積累。BACE是與β淀粉樣蛋白形成相關的蛋白酶，抑制BACE，有望阻止淀粉樣蛋白斑塊的形成，并最終減緩疾病的進展。AZD3293是一種口服強效選擇性小分子BACE抑制劑，在I期研究中，已被證明能夠顯著且呈劑量依賴性地降低阿爾茨海默氏癥患者和健康志愿者腦脊液中β淀粉樣蛋白的水平。

阿斯利康和禮來于2014年達成戰(zhàn)略聯(lián)盟，合作開發(fā)及商業(yè)化AZD3293（或稱LY3314814）。根據(jù)協(xié)議條款，禮來將支付阿斯利康高達5億美元的開發(fā)、監(jiān)管里程碑款項，雙方將平攤AZD3293的研發(fā)和商業(yè)化成本，也將平分該藥的全球凈收入。禮來將領導臨床試驗，并與阿斯利康神經(jīng)科學創(chuàng)新單元的科學家合作，阿斯利康則負責AZD3293的生產(chǎn)。今年4月初，AZD3293正式進入III期臨床開發(fā)。

阿爾茨海默氏癥（AD）是一種進行性發(fā)展的致死性神經(jīng)退行性疾病，臨床表現(xiàn)為認知和記憶功能不斷惡化，日常生活能力進行性減退，并有各種神經(jīng)精神癥狀和行為障礙。阿爾茨海默氏癥是最常見形式的老年癡呆癥，約占老年癡呆癥病例的60%-80%。根據(jù)阿爾茨海默氏癥協(xié)會數(shù)據(jù)，目前全球范圍內(nèi)約有4400萬人患有老年癡呆癥，每年的醫(yī)療費用已達到2000億美元，鑒于當前AD治療選擇僅限于療效欠佳的對癥治療藥物，AD患者總數(shù)預計將在2030年達到7500萬，在2050年達到1.35億，治療費用更將達到12000億美元。

原標題:FDA授予禮來/阿斯利康阿爾茨海默氏癥藥物口服BACE抑制劑AZD3293快車道地位